Génomique, Vidéo : Alain Fischer - Que peut-on espérer de la thérapie génique ?

Conférencier : Alain Fischer est médecin, professeur d'immunologie pédiatrique et président de l'Académie des Sciences.

Les avancées de la connaissance des génomes et de l'ingénierie génomique ouvrent des perspectives médicales nouvelles. L'aventure débuta dans les années 80 par la production de protéines recombinantes. Elle fut suivie à partir des années 2000 par la thérapie génique. Celle-ci permet, par introduction de la copie normale d'un gène dans les cellules déficientes, de corriger une maladie héréditaire comme démontré pour au moins 17 d'entre elles. Il est également possible de renforcer les défenses immunitaires contre certains cancers en "armant" les lymphocytes des patients. Une nouvelle étape de la thérapie génique s'amorce par la capacité de modifier in situ un gène à l'aide de "ciseaux moléculaires" de précision type CRISPR-Cas 9 et de leurs dérivés. Les limites et les perspectives de ces approches sont abordées ainsi que la problématique de l'accessibilité de ces nouvelles thérapeutiques.

Dans le cadre de la conférence intitulée "Que peut-on espérer de la thérapie génique ?", Alain Fischer, éminent président de l'Académie des Sciences, expose les promesses et les défis de la thérapie génique. Il commence par définir la thérapie génique comme l'introduction d'information génétique dans certaines cellules du corps pour traiter des maladies. Il explique que l'ADN, porteur de nos gènes, est transcrit en ARN messager, puis traduit en protéines dans les ribosomes, éléments cruciaux de nos cellules. Ce processus permet de comprendre comment modifier le génome pourrait traiter des maladies génétiques spécifiques.

Alain Fischer discute également des différentes approches de la thérapie génique, y compris l'ajout de copies de gènes normaux pour compenser les mutations, l'utilisation de vecteurs viraux pour introduire ces gènes, et des technologies plus récentes comme l'édition génomique, qui permet une modification plus précise du génome.

Il aborde les succès historiques de la thérapie génique, comme le traitement de certaines maladies du sang et des cancers par modification des cellules immunitaires du patient. Cependant, il souligne aussi les défis, notamment la complexité technique, les risques d'effets secondaires, et les coûts élevés des traitements.

En conclusion, Alain Fischer offre une vue d'ensemble de la thérapie génique, ses potentialités révolutionnaires et ses obstacles, soulignant l'importance de la recherche continue pour surmonter ces défis et rendre ces traitements accessibles à tous.

Une action soutenue par la Région Normandie.